近日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布其同类首创精准治疗药物IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）和KIT/PDGFRA抑制剂泰吉华®（阿伐替尼片）将有五项研究数据在6月初举办的2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，且拓舒沃®的三项研究数据还将在稍后举办的欧洲血液学协会（EHA）年会上亮相。拓舒沃®此次更新研究数据将进一步支持IDH靶向抑制剂在难治性癌症，包括急性髓系白血病（AML）与软骨肉瘤等疾病中的应用。

 

拓舒沃®及泰吉华®五项研究

亮相ASCO年会

ASCO年会是全球规模最大的医学领域盛会之一，集中展示世界上最前沿的临床肿瘤学科研究成果和肿瘤治疗技术，并就相关的临床数据进行密集讨论。本届ASCO年会将于2023年6月2日至6日在美国芝加哥以及线上同步举行。届时，拓舒沃®三项研究数据和泰吉华®两项最新研究数据将在ASCO年会上公布。

据了解，此次拓舒沃®公布的三项研究数据包括：拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗既往未接受治疗的IDH1突变急性骨髓性白血病患者的III期AGILE研究的长期随访数据，包括最新总生存期数据；拓舒沃®单药治疗IDH1突变的普通型软骨肉瘤患者的长期随访数据；对拓舒沃®有超级应答的复发/难治性IDH1突变AML患者的临床和分子特征研究。

泰吉华®两项最新研究数据则包括以壁报讨论形式发布阿伐替尼治疗不同KIT基因型胃肠道间质瘤的临床疗效，即NAVIGATOR 1期和CS3007-101 1/2期研究的事后分析，以及以壁报展示形式发布阿伐替尼联合舒尼替尼用于标准治疗失败的难治性胃肠间质瘤患者，这是一项前瞻性队列研究。

拓舒沃®摘要详细信息如下（所有时间为美国中部时区）：

摘要编号#7012：艾伏尼布联合阿扎胞苷对比安慰剂联合阿扎胞苷在新诊断急性髓系白血病患者中的更新的疗效与安全性研究数据

•  日期与时间：6月5日星期一，下午12:30-下午2:00
• 主要研究者：Stephane de Botton

 

摘要编号#11532：IDH1突变抑制剂艾伏尼布I期研究：普通型软骨肉瘤患者的长期安全性和临床活性

• 日期与时间：6月3日星期六，下午2:15-下午5:15
• 主要研究者：William D. Tap

 

摘要编号#7036: 艾伏尼布治疗AML超级应答患者的临床与分子特征研究

• 日期与时间: 6月5日星期一，上午9:00 – 下午12:00
• 主要研究者: Justin Watts

 

泰吉华®将在本届ASCO年会上展示的详细信息如下：

壁报讨论

• 题目：阿伐替尼治疗不同KIT基因型胃肠道间质瘤的临床疗效：NAVIGATOR 1期和CS3007-101 1/2期研究的事后分析
• 壁报展示时间：北京时间6月4日，上午2:15-5:15
• 壁报讨论时间：北京时间6月4日，上午5:30-7:00
• 摘要发表编号：11523
• 壁报展示编号：457
• 主要研究者：Michael C. Heinrich

 

壁报展示

• 题目：阿伐替尼联合舒尼替尼用于标准治疗失败的难治性胃肠间质瘤患者，一项前瞻性队列研究
• 壁报展示时间：北京时间6月4日，上午2:15-5:15
• 摘要发表编号：11538
• 壁报展示编号：472
• 主要研究者：张信华/夏延哲

 

拓舒沃®三项研究数据

在EHA年会公布

EHA年会是全球血液学领域最权威的学术会议之一，超过一万名血液病诊疗专家汇聚一堂分享和探讨最新的临床研究成果，今年的EHA年会在6月8日至11日于德国法兰克福举行。

届时，将有三项拓舒沃®研究数据将在此次EHA年会上以海报形式公布，包括艾伏尼布联合阿扎胞苷对比安慰剂联合阿扎胞苷在新诊断急性髓系白血病患者中的更新的疗效与安全性研究数据、艾伏尼布治疗AML超级应答患者的临床与分子特征研究、以及艾伏尼布用于治疗IDH1突变复发/难治性骨髓增生异常综合征的最新研究结果。

 

拓舒沃®和泰吉华®多项适应症

已在海内外获批

中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准拓舒沃®用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。目前，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃®用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃®的新药上市申请。

在美国，拓舒沃®已获批用于经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者，用于治疗复发或难治性AML成人患者，以及用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。而欧盟委员会也已于今年5月批准艾伏尼布用于IDH1突变AML和胆管癌患者。

此外，泰吉华®也已在中国、美国和欧盟获批上市。泰吉华®获NMPA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。在美国，泰吉华®获FDA批准用于治疗三种适应症，包括惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者；晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。在欧洲，泰吉华®则获批用于治疗至少经一次系统治疗的ASM、SM-AHN及MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST成人患者。