PTCy和ATG

移植后环磷酰胺（PTCy）在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后预防移植物抗宿主病（GVHD）方面具有独特的优势，但其对慢性GVHD（cGVHD）的影响尚未完全阐明。因此国内学者开展了一项单中心回顾性界标分析，在瑞金医院接受HLA全相合非亲缘（MUD）或单倍体相合供者移植的髓系疾病患者中，评估了接受PTCy、他克莫司和低剂量抗胸腺细胞球蛋白（PTCy-ATG）作为GVHD预防的患者的慢性GVHD （cGVHD）和移植后结局。近日发表于《Bone Marrow Transplantation》。

研究结果

该研究纳入瑞金医院接受PTCy、他克莫司和低剂量抗胸腺细胞球蛋白（PTCy-ATG）作为GVHD预防的HLA全相合非亲缘或单倍体相合供者移植髓系疾病患者，患者需要接受化疗为基础的清髓性预处理以及外周血移植物；并纳入既往接受钙调神经磷酸酶抑制剂(CNI)为基础的GVHD预防的两组患者作为对照组(CNI和CNI-ATG)。

研究纳入71例接受allo-HSCT和清髓性预处理的髓系恶性肿瘤患者，其中4例MUD，67例单倍体。3年非复发死亡率（NRM）为6.5%、总生存率（OS）为88%、无病生存率（DFS）为87%。

PTCy-ATG组cGVHD和中重度cGVHD （M/S cGVHD）的3年累计发病率分别为39.2%和11.5%，仅1例（1.4%）发生闭塞性细支气管炎（BO）；3年累积复发率为5.7%，3年OS、DFS、无GVHD无复发生存（GRFS）率分别为94.0%、93.0%和83.8%。

分别纳入两个具有低或高危cGVHD的历史对照组：患者接受来自MSD的allo-HSCT，并使用标准的CsA、MMF和MTX作为GVHD预防（CNI组），或患者接受CsA-MMF和MTX及额外ATG并使用MUD和单倍体供者（CNI-ATG组）。在单因素分析中，与对照组相比，PTCy-ATG组M/S cGVHD和BO的发生率显著较低，DFS和GRFS也优于对照组。NRM、OS和3年累积复发率方面，PTCy-ATG组优于CNI组但和CNI-ATG组相似。在多因素分析中，PTCy-ATG与M/S cGVHD的低风险显著相关，也意味着更优的OS。

总结

该研究证实，PTCy-ATG为基础的GVHD预防与中重度cGVHD和闭塞性细支气管炎发生率较低及移植结局相关，但还需要进行前瞻性确认。

参考文献

Wang, Y., Gao, WH., Wang, Ln. et al. Post-transplant cyclophosphamide with post-engraftment anti-thymocyte globulin reduce moderate to severe chronic graft-versus-host disease in peripheral stem cell transplantation from HLA-matched unrelated and haploidentical donors. Bone Marrow Transplant (2024). https://doi.org/10.1038/s41409-024-02436-7