幼年特发性关节炎（JIA）是一种常见的儿童关节炎类型，具有显著的公共卫生影响。JIA 的病理特征为关节炎持续6周以上，严重时可导致关节破坏、生长迟缓等并发症，严重影响患者的生活质量。尽管已有传统的DMARDs和生物制剂(bDMARDs)治疗，部分患者仍然无法获得理想的治疗效果。托珠单抗（TOC）作为一种靶向IL-6受体的单克隆抗体，已被证明在治疗JIA中特别是难治性病例中具有重要作用。本研究旨在评估TOC在多关节型JIA（pJIA）和系统型JIA（sJIA）患者中的疗效和安全性，为优化治疗策略提供依据。

本研究为单中心回顾性研究，纳入2018至2022年间在波兰国家老年学、风湿病与康复研究所儿科风湿病科接受治疗的29例JIA患者。根据ILAR标准，这些患者中13例为sJIA，16例为pJIA，年龄为2至18岁，均因对DMARDs和bDMARDs疗效不佳而接受TOC治疗。TOC治疗剂量为体重小于30kg的sJIA患者12mg/kg，体重大于30kg的为8mg/kg，每两周一次；pJIA患者则每四周一次。疗效和安全性评估通过患者的病历分析、实验室检查（CRP、ESR、WBC）及JADAS71评分进行，评估时间点为治疗前、3个月、6个月、12个月和24个月。

研究结果显示，TOC治疗显著降低了pJIA和sJIA患者的疾病活动水平。在治疗3个月时，CRP和ESR水平均明显下降（pJIA组：CRP从11.5mg/l降至3mg/l；sJIA组：CRP从41mg/l降至4mg/l），并在24个月内持续保持低水平。JADAS71评分也显著改善，pJIA患者的中位数从26.5降至4，sJIA患者从23降至3。在24个月时，73.07%的患者达到疾病不活动或低疾病活动状态，仅有7%的患者仍表现出高疾病活动。研究还发现TOC具有明显的类固醇节约效应，21名患者中的17%在24个月时仍需低剂量类固醇治疗。

安全性方面，最常见的不良反应为轻度至中度感染，感染率为每人年2.34次，主要为上呼吸道感染。7名患者（24%）出现了一过性转氨酶升高，其中5例为3级。中性粒细胞减少在17.2%的患者中出现，但未引发严重并发症，所有患者均未出现巨噬细胞活化综合征（MAS）或严重不良事件。

TOC的治疗结果

本研究证明，托珠单抗在多关节型和系统型幼年特发性关节炎患者中具有显著的疗效，能够有效降低疾病活动水平，并改善实验室指标。同时，TOC在此类患者中展现出良好的安全性，且具有类固醇节约效应。尽管少数患者出现了轻微至中度的副作用，但总体耐受性良好。本研究结果为托珠单抗在JIA治疗中的应用提供了有力支持，未来的研究应继续关注其长期安全性和优化治疗方案。

原始出处：

Clinical outcomes of tocilizumab therapy in polyarticular and systemic juvenile idiopathic arthritis: a single-center analysis (2018-2022). Rheumatol Int (2024). https://doi.org/10.1007/s00296-024-05711-4