导读

总生存期是临床研究终点的金标准，但由于治疗方案的增多和随访时间延长，总缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）等早期临床终点能否取代总生存时间（OS）备受关注。

既往研究显示在转移性NSCLC的细胞毒性化疗和靶向药物以及实体瘤的ICIs的随机试验中，早期临床终点与总生存期的相关性明显较弱，其中ICIs主要作为二线治疗。本研究目的是评估在转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线ICIs试验中，总缓解率和无进展生存期与总生存期的相关性。

汇总13项试验，入组9285例患者，包括ICIs治疗组或联合化疗组和单纯化疗组（对照组）。总缓解率（ORR）与总生存期（OS）的相关性R²为0.61（95% CI 0.32-0.84），无进展生存期（PFS）与OS的相关性R²为0.70（95% CI 0.40-0.89），相关性均为中等。当通过PD-L1表达评估亚组时，相关性从弱到中度，单纯ICIs组或联合化疗组均是如此。有应答者的总生存期长于无应答者，HR为0.28（95%CI 0.26-0.30）。在有应答患者中实验组患者的总生存期长于对照组，HR为0.54（95%CI 0.48-0.61）。

该研究结果显示ORR和PFS与OS的相关性中等，提示在转移性NSCLC的一线随机试验中应该常规分析总生存数据（ Lancet Oncol 2024; 25: 455–62. doi: 10.1016/S1470-2045(24)00040-8）。