重症肌无力（MG）是一种自身免疫性神经肌肉疾病，儿童期发病的MG称为儿童期MG（CMG）；在中国，这种情况的年龄上限通常设定为14岁。Pediatric Neurology杂志发表了一项研究，描述儿童期MG患者的临床特征，并探讨影响治疗结果的预测因素。

研究人员对1990年1月-2021年5月在同济医院治疗的859例14岁以前发病的CMG患者进行回顾性观察队列分析。

研究共纳入859名患者，平均随访时间为11.7±8.9年。诊断时，对所有患者进行新斯的明试验，其中779例（90.7%）的上睑下垂或眼肌麻痹症状均有改善。

结果显示，青春期发病组（n=148）的病程比青春前期组（n=711）更差，包括全身型MG（GMG），眼肌型MG（OMG），以及严重的美国重症肌无力基金会（MGFA）分型的发病率更高。

所有患者均接受吡斯的明治疗，195例（22.7%）表现出满意的改善。657例单独使用吡斯的明控制不佳的患者接受泼尼松治疗，中位口服最大剂量15.0 mg（10.0，20.0）。从症状出现到开始使用强的松的中位持续时间为1.0年（0.2，7.2）。经泼尼松治疗后，226例患者改善不理想，37例出现药物不良反应。196例接受免疫抑制剂治疗。

多因素回归分析显示，胸腺增生（OR=1.698，95%CI，1.067~2.702；P=0.026），MGFA II型（OR=1.849，95%CI，1.105~3.094；P=0.019），MGFA III至V型（OR=5.745，95%CI，2.747~12012；P<0.001），泼尼松治疗前的疾病持续时间（OR=1.079，95%CI，1.050~1.108；P<0.001），泼尼松治疗前胸腺切除术（OR=0.274，95%CI，0.086~0.873；P=0.028）是泼尼松耐药性的独立预测因素。

最后一次就诊时，840例眼肌型MG（OMG）患者中的121例在症状出现后的中位10.0年后发展为全身型MG（GMG），186例患者（21.7%）实现了完全稳定缓解（CSR）。

在多变量分析中，发病年龄、胸腺增生、泼尼松和免疫抑制剂（IS）治疗与全身症状相关，而发病年龄、病程、ACh受体抗体（AChR-ab）、MGFA II型、短期泼尼松治疗和IS治疗则与CSR相关。

结果表明，大多数CMG患者临床症状轻微，预后良好，尤其是发病年龄早、病程短、AChR-ab阴性的患者。此外，早期泼尼松和IS治疗被证明对大多数CMG患者是有效和安全的。

原文出处：

Zhuajin Bi, Huizhen Ge, et al, Clinical Features, Treatment, and Prognostic Factors of Childhood-Onset Myasthenia Gravis in a Large Chinese Cohort, Pediatric Neurology, 2023, https://doi.org/10.1016/j.pediatrneurol.2023.06.008.