急性髓系白血病（AML）在实现和维持长期缓解方面是一种具有挑战性的癌症。许多新疗法已被添加到标准方案中（联合阿糖胞苷和蒽环类“7+3”）以实现这些目标。尼罗替尼是一种口服多激酶抑制剂，对重要的干细胞靶标KIT酪氨酸激酶具有活性。在一项单臂II期研究试验中，研究团队将尼洛替尼与7+3诱导（柔红霉素60mg / m2），高剂量阿糖胞苷巩固，对AML和KIT（CD117）表达的患者进行2年的维持治疗，必要时允许患者进行异体造血细胞移植（HCT）。研究的主要目标是通过这种组合提高完全缓解率。

这项单臂 II 期双机构研究一共34 名患者（中位年龄 58.5 岁）参加；其中21例（62%）患者达到缓解。可评估患者的完全缓解率为78%。34例患者中有13例（38%）患有同种异体HCT，其中13例仍存活（100%）。

常见的 （>20%） 3 级非血液学毒性包括中性粒细胞减少发热、低磷血症、肝酶升高和高血压。只有一名患者（3%）因肝衰竭在诱导中死亡，肝衰竭被认为是继发于柔红霉素。

在过去的几年中，AML的强化化疗方案继续快速发展，包括批准新的药物加入标准的7+3骨干。新组合的治疗目标包括在不增加毒性和并发症的情况下提高诱导成功率。其他目标包括提高进行异基因造血细胞移植的成功率，以潜在地治愈高风险患者。最后，维持缓解和减少复发是长期生存的重要目标。

总的来说，研究结果表明，尼罗替尼联合护理标准7+3是可行的、安全有效的。最有趣的是，接受HCT的患者复发率最好，复发率非常低，生存期很长。最终，未来旨在降低复发率的试验需要使用针对白血病干细胞的新型药物组合。

原始出处：

Al-Kali A, Tibes R, Atherton P, Palmer J, Alkhateeb HB, Patnaik M, Begna K, Gangat N, Hashmi S, He R, Litzow M. A Phase II Study of Combination Daunorubicin, Cytarabine (Ara-c) and Nilotinib (TAsigna) (DATA) in Patients Newly Diagnosed with Acute Myeloid Leukemia with KIT Expression. Am J Hematol. 2023 Jan 9. doi: 10.1002/ajh.26831. Epub ahead of print. PMID: 36625066.