2023年4月22日，由中国Castleman病协作组(China Castlemen Disease Network)、Castleman病病友社群“卡斯特曼之家”联合主办，百济神州支持的中国首届Castleman病高峰论坛暨卡斯特曼之家成立二周年活动在湖南长沙成功举办。

本次活动上， CCDN组长、北京协和医院李剑教授携众多医院专家、美国The Castleman Disease Collaborative Network (CDCN)联合创始人David Fajgenbaum博士、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生、“卡斯特曼之家”主理人林琳女士和百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士及Castleman病患者代表齐聚一堂，围绕Castleman病未被满足的患者之需、疾病诊疗现状及发展展开讨论，旨在凝聚多方力量与关爱，让医学发展带来的曙光惠及全球更多患者并照亮Castleman患者的前行之路。

铃铛响起：聆听患者心声，聚焦未尽之需

Castleman病（简称CD）属于原因未明的反应性淋巴结病之一，以单个或者多个部位的淋巴结肿大为特点，部分患者可伴有全身症状和(或)多系统受累。作为血液领域的罕见疾病，Castleman病一直不被大众所熟知，“卡斯特曼之家”在成立以来的2年里坚持不懈地去推动更多的人“看见”这一疾病。在2023年1月发起Castleman病别名征集活动后，“铃铛病”于国际罕见病日前夕以高票当选为Castleman病中文别名。铃铛传递患者的心声，让Castleman病走进大众视野。

本次活动是继Castleman病别名公布活动后的又一患者关爱重磅活动，“卡斯特曼之家”成立二周年生日会是Castleman病患者全年关爱项目的重要组成部分，高峰论坛更是CCDN对Castleman病诊疗和对患者关怀作出的更多努力。“卡斯特曼之家”成立二周年生日会拉开本次活动的序幕，百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士作为爱心企业代表致开幕辞。

朱晶岩女士在致辞中表示，她非常欣喜地看到医学持续进步并正跨越国界地惠及更多罕见病患者，同时她也很高兴地发现越来越多人正加入关爱罕见病患者的队伍，给患者带来希望和曙光。“作为促进中国罕见病整体诊疗发展和患者关爱的一份子，百济神州也将继续秉承‘患者为先’的宗旨，持续密切关注包括Castleman病在内的少数患者群体的未尽之需，携手社会各界持续开展诊疗能力提升、患者教育与公益行动，以期为患者的生活带来更多积极改变。”

“卡斯特曼之家”主理人林琳女士回顾了“卡斯特曼之家”成立两周年的成就，表示自成立以来，一直致力于普及公众对Castleman病的认知，改善Castleman病患者的就医状况和生活质量。迄今“卡斯特曼之家”社群已经累计覆盖逾2200多患者及家属，和CCDN在临床研究、疾病科普、患者关爱等方面进行了全方位的深入合作。2023年为Castleman病征集了中文名称-“铃铛病”，启动了“曼曼寻医路”Castleman病患者全年关爱项目，在7月23日还将启动患者调研活动，探寻如何提高患者生存质量，挖掘患者未被满足的需求，并将一如既往帮助患者获得及早诊疗，回归美好生活。

随后，李剑教授、David Fajgenbaum博士分别代表中美双方就如何改善Castleman病患者结局展开了国际对话，认为提升Castleman病的公众认知度和临床诊断率，建立Castleman病的诊断标准和治疗指南很重要，并一致认为司妥昔单抗让患者获得了持续肿瘤及症状缓解，改善了患者远期生存和患者生活质量，期待有更多的新药研发上市来治愈患者。顾洪飞先生和患者张涛先生分别代表公益组织和患者对中国Castleman病协作组和爱心企业百济神州的付出表示了感谢，并期待未来有更多人为Castleman病患者发声，帮助患者接受规范治疗，为患者保驾护航。

 

医者仁心：提升诊疗水平，患者获益最大化

在活动第二篇章，与会嘉宾共同见证了中国首届Castleman病高峰论坛的圆满举办，开启了中国Castleman病诊疗新篇章。在中南大学湘雅三医院刘竞教授、四川大学华西医院吴俣教授主持的开场环节上，北京协和医院李剑教授表示，随着Castleman病认知度的提高，参与Castleman病诊治的医生越来越多，希望通过大家的交流促进疾病诊疗的发展，提升对包括儿童、老年人和成年人不同群体的诊疗水平。

在解放军总医院第五医学中心黄文荣教授和南京大学医学院附属鼓楼医院陈兵教授主持的介绍多中心型Castleman病（MCD）患者特征和治疗最新进展环节，北京协和医院张路教授认为，MCD患者涉及多个器官组织的并发症，特发性多中心型CD（iMCD）患者全身症状更加突出，器官损害随时间增加而进展。白介素-6引发持续的细胞因子风暴，是iMCD全身发病的关键驱动因素。白介素-6靶向药物司妥昔单抗被全球众多权威指南推荐为iMCD的一线治疗方案，能有效缓解症状，延长患者生存。

针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动Castleman病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、专业力量面前亟待攻克的课题。在由北京大学第一医院董玉君教授和中日友好医院李振玲教授主持的“如何优化iMCD的治疗让患者获益最大化”话题中，天津医科大学总医院丁凯教授、吉林大学第一医院国巍教授、广西医科大学第一附属医院李静教授、新疆自治区人民医院李燕教授、安徽医科大学第一附属医院阮敏教授、山东大学齐鲁医院周海教授纷纷表达了各自的看法。他们认为，iMCD临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状，所以治疗以控制炎症为主，但疾病诊治需要综合分析判断，什么时候启动白介素-6抗体治疗，要综合患者的临床表现。同时要考虑停用白介素-6抗体后的效果，考虑联合用药来优化治疗。

福建医科大学附属协和医院郭江睿教授、北京大学肿瘤医院时云飞教授、浙江大学医学院附属第一医院吴文俊教授、中国医科大学附属第一医院张津京教授、中国科技大学附属第一医院周晨阳教授、吉林大学中日联谊医院周迪教授针对临床IL-6抑制剂的疗程如何优化方面进行了讨论。他们认为，激素治疗与化疗虽能够在一定程度上缓解病情，但不能长期使用，且副作用较大。司妥昔单抗精准靶向白介素-6抗体细胞因子，重型iMCD用药后往往疗效较好，建议有条件的iMCD患者尽量用司妥昔单抗进行一线治疗。同时CD现有的病例数据库还不够，需要对更多的患者进行研究，寻找背后的发病机制，设计前瞻性治疗方案。

流行病学调查显示，作为血液领域的罕见疾病，iMCD可发病于任何年龄段（2-80岁），11%患者发病年龄小于19岁。在中南大学湘雅二医院彭宏凌教授和复旦大学附属中山医院魏征教授主持的针对儿童iMCD的诊治现状和临床经验话题上，首都医科大学附属北京儿童医院姚佳峰教授重点介绍了几个儿童病例，包括他们的临床表现，诊断和治疗方案，表示不同年龄的儿童MCD患者差异大，诊断可能延迟数年，且患者缺乏特异性，合并症多，其实验室检查、治疗和预后与成人可能存在一定差异，总的来看预后优于成人。

而在山西医学科学院山西白求恩医院马梁明教授和湖南省肿瘤医院周辉教授主持的“关注iMCD患者的个性化需求”这一话题时，天津医科大学总医院邵媛媛教授、郑州大学第一附属医院孙振昌教授、广东省人民医院王惊华教授、哈尔滨医科大学附属第一医院杨昆鹏教授、河北医科大学第二医院杨琳教授认为，CD的临床表现多样，潜在发病机制不一致，患者的年龄和疾病状态对治疗也有影响。iMCD的治疗目标就是控制炎症，重症和急症iMCD患者应该尽早用司妥昔单抗进行治疗，同时重症使用联合用药效果更佳。在诊断方面要成立多学科诊疗（MDT）团队，提高诊断的准确性，在治疗方面要尽早制定出二线治疗方案。

中国医科大学附属第一医院何娟教授、株洲市中心医院胡国瑜教授、北京协和医院贾丛伟教授、湖南中医药大学第一附属医院江劲波教授、内蒙古医科大学附属医院张彦芬教授在讨论重型和非重型iMCD患者的治疗差异化时认为，对重型患者，要以控制炎症、救治生命为主，非重型患者，可以进行观察，以解决长期缓解率为主。

多方携手：关爱绝不罕见，共筑美好未来

目前中国Castleman病患者面临着看病难、用药难、身体痛苦、生活状态差的多种困境，给患者和他们的家人带来了沉重的负担。患者需要更好的治疗方案，更高的药物可及和可负担性以及来自家人和全社会的爱与支持。疾病本身的罕见可能让这个相对少数的患者群体的需求被忽视，但在多方的坚持和携手并进下，在患友社群的‘聚沙成塔’作用下，Castleman病的“曼曼”前行路已被点亮，迎来希望和曙光。

中国Castleman病协作组从成立之日起就一直致力于研究提升该疾病的诊疗水平，于2022年发布了《中国Castleman病诊断与治疗专家共识(2021年版)》，后又进行了关于中国Castleman病生存现状的调查研究，并一直支持卡斯特曼之家进行疾病科普。李剑教授认为改变中国Castleman病诊疗现状，医学工作者仍任重道远，今后CCDN还将继续联合多方力量，不仅做临床研究，还将对患者治疗前后的生存获益和生活质量进行调研，继续奋力前行，让更多Castleman病患者迎来更加可期的未来。

以百济神州为代表的爱心企业，时刻关注着Castleman病患者面临的诊疗和生活困境，不仅为患者带来创新药物，更致力于支持“卡斯特曼之家”等患者组织开展疾病科普和患者关爱项目，助力患者走出困境，迎来美好未来。

林琳女士表示，感谢在政府、行业、爱心企业和人士等多方的努力下，已经有越来越多的社会力量加入到患者治疗、救助和关爱行列，医学发展和创新药物的出现更是给患者带来战胜疾病的勇气。“给我们多一份关注，多一份保障，就多一份治愈希望，就能让我们早日回归正常生活，这是我们患者也是所有人的心愿”。

罕见病离你我并不遥远，只有通过全社会的共同努力，对罕见病患者再多一些关爱和理解，才能进一步推动未来诊疗领域的进步，从而让更多的患者获益。7月23日国际Castleman病日之际，“卡斯特曼之家”还将携手中国Castleman病协作组震“罕”发声，持续为Castleman病（铃铛病）呐喊，关注Caslteman病，延续生命希望，用爱温暖每一位患者。