系统性硬皮病（SSc）是一种复杂的自身免疫性疾病，其特点是皮肤和内脏器官的纤维化。与系统性硬皮病相关的雷诺现象（SSc-RP）是该病的常见症状，表现为手指和其他外围部位的血管痉挛，导致皮肤颜色的改变和疼痛。目前，SSc-RP的治疗仍然是一个挑战，因为没有特定的治疗方法能够完全控制症状。肉毒杆菌毒素A（BTA）在许多神经肌肉疾病的治疗中已经显示出潜力，因此，科学家们对其在SSc-RP治疗中的可能效果产生了兴趣。本研究旨在确定一次性注射肉毒杆菌毒素A（BTA）是否能更有效地减少与系统性硬皮病相关的雷诺现象（SSc-RP）发作的频率。

这是一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期试验，研究了SSc-RP患者。在冬季的1个疗程中，评估了50单位BTA或安慰剂注入双手每个神经血管束周围的效果。主要终点是从基线（第0天）到注射后4周的RP发作次数的中位数变化的组间差异。使用Wilcoxon秩和检验比较两组之间的值。

研究结果显示，意向治疗分析包括46名BTA治疗患者和44名安慰剂接受者。在指定治疗注射后4周，BTA组和安慰剂组的每日RP发作次数的中位数减少相当（中位数变化-1次/天[四分位数范围-1.5,0次/天]和-1次/天[四分位数范围-2.5,0次/天]）（P = 0.77对照安慰剂）。此外，从基线到随访的第4、12和24周，雷诺条件评分、健康评估问卷残疾指数评估的生活质量和由简化的上肢、肩膀和手（QuickDASH）和Cochin手功能量表评估的手功能的变化在组间没有显著差异。BTA组经历的短暂手部肌肉无力明显更频繁（P = 0.003）。

试验流程图与研究的主要结果

总之，该研究评估了肉毒杆菌毒素A（BTA）在治疗与系统性硬皮病相关的雷诺现象（SSc-RP）中的效果。结果显示，BTA与安慰剂组在减少RP发作次数方面没有显著差异。BTA组经历了更频繁的短暂手部肌肉无力。因此，研究结果不支持使用BTA注射来治疗SSc-RP。

原始出处：

Efficacy and Safety of Botulinum Toxin in Adults with Raynaud's Phenomenon Secondary to Systemic Sclerosis: A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study. Arthritis Rheumatol. 2023 Mar;75(3):459-467. doi: 10.1002/art.42342. Epub 2022 Dec 14. PMID: 36066501.