β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，导致无效红细胞生成和贫血。定期输血治疗贫血与包括铁超负荷在内的并发症相关。Therapeutic Advances in Hematology杂志发表了一项研究，报告2013年启动的luspatercept（罗特西普）治疗β-地中海贫血临床研究的长期安全性和疗效结果。

研究纳入患有非输血依赖性（NTD）或输血依赖性（TD）β-地中海贫血的成人患者。NTDβ-地中海贫血患者如果平均血红蛋白浓度 < 10.0 g/dL，并且在 luspatercept治疗开始前8周内接受了 < 4个RBC单位，则符合纳入条件。TDβ-地中海贫血患者如果在开始治疗前6个月内平均每8周接受≥4个 RBC 单位，则符合纳入条件。

基础研究的主要终点是红细胞反应，定义为NTD患者血红蛋白较基线增加1.5 g/dL持续2周（无 RBC 输注），以及TD患者任何连续12周 RBC输血负担相对基线降低20%。扩展研究的主要终点是luspatercept对既往入组基础研究的β-地中海贫血患者中的安全性和耐受性。

截至2020年06月18日，仅入组基础研究、继续参加扩展研究或在扩展研究后接受随访的64例患者的数据可用。64例患者中的63例（98.4%）在基础研究或扩展研究期间接受了高剂量luspatercept（0.6–1.25 mg/kg）。63例接受高剂量luspatercept的患者中有31例（49.2%）为NTD， 32例（50.8%）为TD。

NTD和TD患者的luspatercept暴露中位持续时间分别为910天（40-1850天）和433天（21-1790天）。在任何连续的12周期间，31例 NTD 患者中有17例 （54.8%）平均血红蛋白增加1.5 g/dL，32例TD患者中有19例（59.4%）RBC 输血负荷降低50%。

NTD 患者的中位累积缓解持续时间为1126天（127-1790天），TD患者为909天（87-1734天）。最常见的任何级别的治疗相关不良事件为骨痛、头痛和肌痛。

对β-地中海贫血患者的长期评估显示，luspatercept与NTD患者血红蛋白水平持续升高和TD患者输血负荷持续降低相关。

原文出处：

Antonio Piga , Filomena Longo, et al, Long-term safety and erythroid response with luspatercept treatment in patients with β-thalassemia, Therapeutic advances in hematology, 2022, https://doi.org/10.1177/20406207221134404.