背景：阿来替尼是晚期ALK-重排（ALK+）非小细胞癌症（NSCLC）患者的标准护理选择，其疗效由一线及以后的3期临床试验确定。而在未经选择的人群中几乎没有疗效数据。

方法：该研究的目的是评估阿来替尼在真实世界中的疗效。在2017年12月13日（在法国使用日期）至2020年6月27日期间，所有开始使用阿来替尼的ALK+晚期NSCLC患者，无论处于几线，都被纳入探索性ALK研究。从医学档案中收集患者特征、阿来替尼治疗持续时间（DOT）、局部评估的无进展生存期（rwPFS）、总生存期（OS）、阿来替尼起始时是否存在脑转移、有效率和耐受性。

结果：分析包括223例患者：46.2%为男性，84.7%无吸烟史或曾吸烟，中位年龄为59岁（22-101），95%为腺癌。119例患者开始使用阿来替尼作为一线治疗，42%、31%、27%的患者PS为0/1/>1，中位转移部位为2个（33%、24%和32%的患者为脑、肝、骨）。在一线环境中，中位随访33.7个月（95%CI，32.2-37.5）后，rwPFS和DOT的中位分别为28.1个月（95%CI，20.7-40.4）和26.9个月（95%CI，20.2-31.3）。中位OS未达到（NR），3年OS率为72.1%。根据患者是否有脑转移，rwPFS没有显著差异，分别为28.1（95%CI，14.5-NR）和30.5（85%CI，18.9-40.4）个月。最佳反应为完全（CR）、部分（PR）和稳定（SD），分别为21%、58%和17%。可评估的脑反应有30/39例，CR、PR和SD分别为26%、46%和23%；

安全性分析：33%的患者出现3级不良事件，导致7.6%的患者暂时中断治疗，5.9%的患者永久停止治疗。在进展时，48.1%的患者进行了新的活检（66%的组织活检）。表中总结了二线及以上的阿来替尼的疗效数据。

结论：在这个未经选择的晚期ALK+NSCLC患者的大型真实世界队列中，在一线或一线以上接受阿来替尼治疗的患者提供了与III期临床试验中类似的疗效和安全性结果。

参考文献：

DOI: 10.1200/jco.2023.41.16_suppl.9092