Anavex Life Sciences公司宣布，在研疗法Anavex 2-73在治疗帕金森病痴呆症（Parkinson's disease dementia）患者的2期临床试验中获得积极结果。试验数据显示，作为预测性生物标志物的SIGMAR1 mRNA的表达水平与主要和次要临床疗效终点的反应显著相关。

Anavex 2-73是一款sigma-1受体（SIGMAR1）激动剂。Sigma-1受体是细胞中的一种伴侣蛋白。已有研究显示，SIGMAR1的激活，对恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性至关重要。目前，Anavex 2-73在多项临床试验中接受检验，探索它治疗阿尔茨海默病，帕金森病以及Rett综合征的潜力。

在这项2期随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验中，132名帕金森病痴呆症患者接受了不同剂量的Anavex 2-73或安慰剂的治疗。

试验结果显示，与安慰剂相比，Anavex 2-73高剂量组的MDS-UPDRS（评估帕金森病患者运动功能的一种评分）总分出现统计学显著改善。到第14周试验结束时，Anavex 2-73高剂量组的MDS-UPDRS总分与基线相比改善了10.98分，安慰剂组恶化了3.53分，两组间平均差异为14.51分（p=0.034）。这相当于14周内相对改善18.9%。

Anavex 2-73治疗同时导致SIGMAR1的mRNA表达显著增加（p=0.035）。这一变化与试验的主要认知疗效终点和测量运动功能的多项指标表现出相关性。

“这是目前第二项确定SIGMAR1 mRNA表达具有预测性生物标志物潜力的独立2期临床试验。Anavex 2-73治疗帕金森病痴呆症患者的研究和治疗Rett综合征患者的研究结果都与Anavex 2-73的潜在作用机制非常一致。“Anavex总裁兼首席执行官Christopher U. Missling博士说，“这些数据进一步巩固了Anavex 2-73作为治疗多种疾病的中枢神经系统药物的基础。”

参考资料：

[1] Anavex Life Sciences Announces ANAVEX®2-73 (Blarcamesine) Improved both Primary Cognitive and Secondary MDS-UPDRS Efficacy Endpoints with Significant Biomarker Correlation in Placebo-Controlled Phase 2 Clinical Trial for the Treatment of Patients with Parkinson’s Disease Dementia. Retrieved June 28, 2021, from https://www.anavex.com/anavex-life-sciences-announces-anavex2-73-blarcamesine-improved-both-primary-cognitive-and-secondary-mds-updrs-efficacy-endpoints-with-significant-biomarker-correlation-in-placebo-controlled-p/

[2] Anavex Corporate Presentation. Retrieved June 28, 2021, from http://www.anavex.com/wp-content/uploads/2021/04/Anavex-Presentation-April-2021.pdf

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