羟基脲(HU)是治疗真性红细胞增多症(PV)的常用一线药物。然而，大约15%-24%的PV患者报告对HU不耐受和耐药。这次报道的研究是一项欧洲、真实世界、观察性的IV期研究，评估了鲁索替尼在对HU耐药和/或不耐药的PV患者中的疗效和安全性，并进行了24个月的随访。该研究的主要目的是描述PV患者的概况和疾病负担。

图1 筛查阶段病人的处置情况

研究一共筛选357名患者，其中351名患者完成筛选阶段并接受鲁索替尼治疗。6名患者完成了筛选阶段，未接受治疗，CRF中未记录治疗原因(图1)。在接受治疗的351名患者中，有1名患者在知情同意前210天开始服用鲁索利替尼，因此未纳入入组。在350名纳入并接受鲁索替尼治疗的患者中，197名(56.3%)回顾性患者在该研究中接受了治疗。在350例入组患者中，年龄60岁的占70%。大多数患者(59.4%)在第一次使用鲁索替尼前12个月接受过≥1次静脉切开术。

图2 (A)来访时平均(±SE)红细胞压积(%);(B)鲁索替尼治疗24个月前后的放血比较

图3 (A)从基线到周的平均(±SE)血红蛋白(g/L);(B)平均白细胞计数(±SE)(109/L)从基线开始按周计算;(C)平均血小板(±SE)(109/L)按周计算。SE:标准误差;WBC，白细胞。

图4 来访时脾肿大的分类

68.2%的患者实现了血细胞比容控制，92.3%的患者血细胞比容<45%，35.4%的患者在24个月时实现了血液学缓解。85.1%的患者在研究期间没有进行静脉切开术。54.3%的患者报告了治疗相关的不良事件，最常见的事件是贫血(22.6%)。在10例报告的死亡病例中，有2例疑似与研究药物有关。

总的来说，这是第一个大规模的观察性研究，研究人员评估了对HU耐药/不耐药的PV患者24个月的实际获益，结果表明，在大多数患者中，鲁索替尼治疗保持了持久的血细胞比容控制，减少了静脉切除数量，减少了脾肿大，改善了PV症状，并改善了生活质量。在现实环境中，鲁索替尼的耐受性普遍良好，其安全性与之前的研究报告一致。

原始出处：

Theocharides A, Gisslinger H, De Stefano V, et al. Ruxolitinib in patients with polycythemia vera resistant and/or intolerant to hydroxyurea: European observational study [published online ahead of print, 2023 Oct 30]. Eur J Haematol. 2023;10.1111/ejh.14124. doi:10.1111/ejh.14124