最近发表在Journal of clinical Endocrinology&Metabolism上的两项2期临床研究的结果，21-羟化酶缺乏(21OHD)导致的典型先天性肾上腺皮质增生症(CAH)患者可能从药物tildacerfont中获益。 Spruce Biosciences的Chris N. Barnes博士指出，目前治疗CAH的方法是通过给予超生理水平的糖皮质激素(GC)来下调过量雄激素的产生。然而，这种方法可能会导致明显的副作用，如生长发育不良、肥胖，以及发生2型糖尿病、心血管疾病、骨质疏松、皮肤毒性、胃肠道紊乱和寿命缩短的风险增加。 “Tildacerfont(SPR001；LY2371712)是一种强效、选择性、非甾体类、口服、第二代CRF 1型(CRF1)受体拮抗剂，可与垂体中的CRF1受体高亲和力结合，并减少ACTH分泌，当对 CAH 患者给药时，ACTH分泌的减少有望减少肾上腺皮质醇前体和雄激素的过度产生。通过独立的机制控制肾上腺雄激素过多，tildacerfont可以减轻与高雄激素暴露相关的临床症状，使GC减少到接近生理水平的给药，从而减