诱导治疗是高危神经母细胞瘤治疗的重要组成部分。本研究旨在评估纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）N5诱导方案（MSKCC-N5），与快速COJEC（rCOJEC：顺铂[C]、长春新碱[O]、卡铂[J]、依托泊苷[E]和环磷酰胺[C]）相比，是否可改善高危神经母细胞瘤患者的转移完全缓解（mCR）率和3年无事件生存率（EFS）。

招募了1-20岁的4期神经母细胞瘤患者或1岁以内的携带MYCN扩增的4/4s期患者，随机分至rCOJEC组或MSKCC-N5组。诱导化疗后，予以包括原发肿瘤切除、大剂量白消安和美法仑、原发肿瘤部位放疗、异维A酸与ch14.18/CHO抗体联合或不联合白介素-2免疫疗法在内的系统治疗。主要终点是mCR率和3年EFS。

共630位患者被随机分至rCOJEC组（n=313）或MSKCC-N5组（n=317）。确诊时的中位年龄为3.2岁（范围1个月-20岁），16位携带MYCN扩增的不足一岁的患儿。

两组患者的EFS和OS

rCOJEC诱导化疗后的mCR率（32%）与MSKCC-N5后的无明显差异（35%；p=0.368），3年EFS分别是44%±3%（rCOJEC）和47%±3%（MSKCC-N5；p=0.527）。rCOJEC组和MSKCC-N5组的3年总存活率分别是60%±3%和65%±3%（p=0.379）。

两组的部分3/4级毒性反应

两种治疗方案的毒性死亡率均为1%。但是，MSKCC-N5诱导化疗的非血液学 CTC 3/4级毒性事件发生率更高（68% vs 48%；p<0.001）：感染（35% vs 25%；p=0.011）、口炎（25% vs 3%；p<0.001）、恶心和呕吐（17% vs 7%；p<0.001）和腹泻（7% vs 3%；p=0.011）。

综上所述，rCOJEC和MSKCC-N5两种诱导方案的疗效预后未见明显差异；但rCOJEC方案的急性毒性事件更少，因此，rCOJEC方案是国际儿科肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤组的首选诱导方案。

原始出处：

Alberto Garaventa, et al. Randomized Trial of Two Induction Therapy Regimens for High-Risk Neuroblastoma: HR-NBL1.5 International Society of Pediatric Oncology European Neuroblastoma Group Study. Journal of Clinical Oncology. June 21, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.20.03144