约15%-20%的侵袭性早期乳腺癌患者会过表达人表皮生长因子受体2（HER2），HER2过表达相比于HER2阴性与更高的复发率相关。既往回顾性研究表明，I期HER2阳性乳腺癌的复发率在10%到30%之间，提示对大多数这类患者进行辅助治疗是合理的。

ATEMPT 试验旨在确定曲妥珠单抗 emtansine (T-DM1) 治疗I期HER2阳性乳腺癌时引起的毒性是否比紫杉醇+曲妥珠单抗 (TH) 的更小，并获得临床可接受的无侵袭性疾病生存率(iDFS) 。

招募了确诊为HER2阳性的I期乳腺癌患者，按3:1随机分至T-DM1组或TH组，接受T-DM1（3.6 mg/kg·3周，IV，共17个疗程）或紫杉醇（80 mg/m2，IV）+曲妥珠单抗（起始剂量：4 mg/kg，后改为2 mg/kg；每周一次，共12个疗程）治疗，随后曲妥珠单抗（6 mg/kg·3周）维持治疗39周。主要联合终点是对比两组临床相关毒性（CRT）的发生率，并评估接受T-DM1治疗的患者的iDFS。

接受T-DM1治疗的患者的存活预后：A 3年iDFS；B 3年RFI；C 肿瘤体积不同的患者的iDFS; D HR状态不同的患者的iDFS

共招募了497位患者，接受了协议治疗（T-DM1组 383人、TH组 114人）。T-DM1组和TH组患者CRT的发生率分别是46%和47%（p=0.83）。T-DM1组的3年iDFS是97.8%（95%CI 96.3-99.3）,该结果拒绝零假设（p<0.0001）。连续收集的患者报告结果表明，与接受 TH 治疗的患者相比，接受 T-DM1 治疗的患者的神经病变和脱发更少，工作效率更高。

两个治疗组患者的总体QOL

总之，该研究结果显示，对于HER2阳性的I期乳腺癌患者，与紫杉醇联合曲妥珠单抗治疗相比，采用T-DM1辅助治疗一年可获得优秀的3年无侵袭性疾病存活率，且不增加临床相关毒性事件发生率。

原始出处：

Tolaney Sara M,Tayob Nabihah,Dang Chau et al. Adjuvant Trastuzumab Emtansine Versus Paclitaxel in Combination With Trastuzumab for Stage I HER2-Positive Breast Cancer (ATEMPT): A Randomized Clinical Trial.[J] .J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003398. https://doi.org/10.1200/JCO.20.03398