70%-90%的结节性硬化综合症（TSC）患儿都会出现癫痫，而且往往对药物有耐受性。最近，有学者提出了预防性抗癫痫治疗的概念，以改变癫痫的自然进展。本研究中，研究人员进行了一项多中心临床试验（EPISTOP），旨在比较TSC婴儿的预防性与常规抗癫痫治疗的效果，研究结果已发表于Ann Neurol。

研究纳入94名无癫痫发作史的TSC婴儿，每月接受视频脑电图（EEG）随访，并接受vigabatrin作为常规抗癫痫治疗，在第一次电图或临床发作后开始，或在癫痫发作前检测到癫痫样EEG活动时进行预防。随访受试者至其2岁。主要终点是首次临床发作的时间。

结果显示，在54名受试者中，在癫痫发作前发现了癫痫样脑电图异常的情况。27人被纳入RCT，27人被纳入OLT。预防性治疗组婴儿到首次临床发作的时间明显长于常规治疗：[RCT：364天（95%置信区间[CI]=223-535）vs124天（95%CI=33-149）；OLT：426天（95%CI=258-628）vs106天（95%CI=11-149）]。分组后一年汇总分析显示，预防性治疗降低了临床发作（OR=0.21，p=0.032）、耐药性癫痫（OR=0.23，p=0.022）和婴儿痉挛（OR=0，p<0.001）的风险。没有发现与预防治疗有关的不良事件。

综上所述，该研究结果表明，vigabatrin的预防性治疗是安全的，且改变了TSC的自然发作史，降低了癫痫的发作风险和严重程度。

原始出处：

Katarzyna Kotulska, et al., Prevention of Epilepsy in Infants with Tuberous Sclerosis Complex in the EPISTOP Trial. Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):304-314. doi: 10.1002/ana.25956.