重磅！ORR达96%！首款BCMA靶向CAR-T疗法国内获批！
时间：2023-07-03 11:03:03 热度：37.1℃ 作者：网络
6月30日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（曾用名：伊基仑赛注射液）获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。 这是首款在中国获批的BCMA靶向CAR-T疗法。 多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，产生单克隆免疫球蛋白，侵犯并破坏邻近的骨组织。常见临床表现包括引起疼痛和/或骨折的溶骨性病变、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染。对于大多数患者而言，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。另外，对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治阶段。因此，该种疾病仍然存在着大量未被满足的临床需求，而CAR-T疗法作为一种革命性的治疗手段，有望给这种疾病带来新的临床治疗方案。 伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。 该次获批上市是基于一项1/2期注册性临床的研究结果。 在79例接受2期推荐剂量（RP2D）1.0×106 CAR-T cells/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），客观缓解率（ORR）达到94.9%；92.4%的受试者达到MRD阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在伊基奥仑赛注射液回输后获益；受试者接受伊基奥仑赛注射液回输后，均未出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。 2023年ASCO上公布的最新数据显示： 在疗效可评估的101例受试者中，总体缓解率（ORR）为 96.0%，其中91.1%受试者达到非常好的部分缓解及以上（≥VGPR），严格意义的完全缓解/完全缓解率（sCR/CR）为74.3%。中位达缓解时间为16天，中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均未达到，12个月的PFS率为78.8%。95.0%的受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性，其中所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性，82.4%的受试者持续维持MRD阴性超过12个月，MRD阴性的中位持续时间尚未达到。
2022年的欧洲血液学协会（EHA）年会上的更新数据显示：
