骨关节炎（OA）是一种常见的退行性关节疾病，全球超过5亿人受到其影响。该病以关节疼痛、僵硬和活动受限为主要特征。尽管目前的治疗主要集中于症状缓解，针对疾病进展的有效治疗手段仍然匮乏，尤其在早期患者中缺乏针对性的干预措施。鉴于此，本研究旨在开发并验证一个自动化机器学习（autoML）工具，结合临床、影像和生物化学数据，预测膝关节骨关节炎的快速进展，特别是关注早期阶段患者的疾病进展风险，以为未来的个性化治疗和临床试验招募提供依据。

本研究使用了两个来自Osteoarthritis Initiative（OAI）的数据集：用于模型训练和验证的FNIH OA Biomarker Consortium数据集，及用于外部验证的Pivotal Osteoarthritis Initiative MRI Analyses (POMA)研究数据。我们开发了多分类模型和二元分类模型，分别预测疼痛和/或影像学进展。研究过程中，使用了包括病患报告的结果（PROMs）、X光和MRI特征等数据。最终，使用基于AutoPrognosis V2.0的机器学习模型进行训练，通过贝叶斯优化选择最佳算法组合，评估模型预测性能并进行外部验证。此外，进行了不同年龄、性别及种族亚组的子分析，重点关注早期骨关节炎患者。

研究共纳入1691例患者数据，其中41%为男性，59%为女性，年龄在45至81岁之间。结果显示，多分类模型在早期骨关节炎患者中的预测性能最佳，AUC-PRC为0.724至0.806；而二元分类模型在60岁以下患者中表现较好，AUC-PRC为0.617至0.693。MRI特征和病患自我报告的疼痛评分（WOMAC评分）被识别为疾病进展的主要预测因素。此外，外部验证显示，基于临床变量的简化模型在POMA数据集上的预测性能最为稳健，AUC-PRC为0.727（多分类）和0.764（二元分类）。子分析显示，年轻患者、女性和白人群体的预测性能较高。模型的可解释性分析表明，PROMs和MRI特征在多种亚组中的预测中均具有重要作用。

模型在 10 倍交叉验证中的表现（使用 AutoPrognosis V.2.0 创建的 autoML 模型的交叉验证性能，用于膝关节 OA 快速进展的多类和二元预测，部分）

本研究开发的自动化机器学习工具在膝关节骨关节炎快速进展的预测中表现出高效、透明和可靠的性能，尤其在早期患者中的应用潜力巨大。该工具为临床实践中早期识别高风险患者、指导个性化干预提供了新的可能性。同时，本研究的模型具有较强的扩展性，有望应用于其他退行性疾病的预测和管理。

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