EPAG(Eltrombopag)是一种促血小板生成素(TPO)受体激动剂，被认为可以恢复TPO信号通路。在对照试验中，EPAG被证明可以提高成人严重再生障碍性贫血的标准治疗的反应率。然而，现实世界人群的结果大多是在小型回顾性研究中检验的。这项稳健、多中心、回顾性队列研究在6个学术卫生系统中比较了接受免疫抑制治疗的患者使用或不使用EPAG的结果。

这项多中心回顾性研究是在密歇根州安娜堡的密歇根大学医学院、犹他州盐湖城的犹他大学亨茨曼癌症研究所、纽约州纽约的纪念斯隆凯特琳癌症中心、肯塔基州列克星敦的肯塔基大学医疗保健中心、北卡罗来纳州教堂山的北卡罗来纳大学医学中心和弗吉尼亚州里士满的弗吉尼亚联邦大学医学中心进行。纳入了从2014年1月到2021年8月接受一线治疗的82名患者，患者在此期间使用包括hATG和CsA以及或不使用EPAG的一线免疫抑制疗法进行治疗。

表1 基线特征

图1 中位随访2年的总生存率和无病生存率

接受EPAG治疗的患者与单独接受免疫抑制治疗的患者在6个月的总有效率没有显著差异(58%vs.65%，p=0.56)。然而，eltrombopag组6个月和12个月的完全缓解率高出两倍以上(29%vs.12%，p=0.06和48%vs.18%，p=0.005)。两组的肝毒性发生率相似。eltromopag的添加并未影响总生存期(两组中位数均未达到2年，p=0.86)或无病生存期(中位数未达到v.13.3个月，p=0.20)。

这项多中心、回顾性分析表明，在成人严重再生障碍性贫血患者中，hATG和CsA加或不加EPAG治疗6个月的总有效率或毒性没有差异。然而，接受EPAG治疗的患者确实实现了更高的CR率。这增加了回顾性和对照试验的证据基础，在很大程度上表明EPAG的反应率有所改善。这是有影响的，因为标准做法已转变为将EPAG纳入前线设置。虽然EPAG可能会提高CR率，但尚未证明它能改善无病生存期或总生存期，而且它在复发环境中的治疗地位可能仍有价值。对于患有严重疾病的不适合移植的成人来说，将EPAG加入IST是一种合适的一线治疗方法，尽管在毒性或获得性问题限制其使用的情况下，省略EPAG可能仍然是一种合理的方法

原始出处：

Shinn LT, Benitez LL, Perissinotti AJ, et al. Multicenter evaluation of the addition of eltrombopag to immunosuppressive therapy for adults with severe aplastic anemia [published online ahead of print, 2023 Oct 26]. Int J Hematol. 2023;10.1007/s12185-023-03670-3. doi:10.1007/s12185-023-03670-3