当与治疗性血浆置换 （TPE） 和免疫抑制联合使用时，卡普拉珠单抗的前期普遍给药被证明可有效治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜 （iTTP）。然而，在许多司法管辖区，获得这种药物仍然具有挑战性。一研究团队回顾性地回顾了卡普拉珠单抗在3年内的单一机构体验结果。

在研究期间，他们治疗了48例iTTP患者，其中11例（23%）接受了卡普拉珠单抗治疗。这11例患者中有8例（73%）为女性；中位年龄为45岁（IQR 37.0-58.5）。所有患者均在入院后24小时内接受TPE（中位数9次交换，IQR 7.0-12.5）和高剂量类固醇。

图1 TTP入院期间个体患者血小板(a)和乳酸脱氢酶(LDH, b)水平，显示相对于caplacizumab开始(第0天)。血小板的机构参考范围为140-400 × 10⁹ LDH为100-195 U/L。

卡普拉珠单抗开始治疗的中位时间是入院后6天（IQR 2.5-8.0），并持续治疗的中位时间为26天(IQR 14.0-33.0)。5名患者（45%）在卡普拉珠单抗开始治疗时即患有难治性疾病。10例患者（91%）存活，达到临床缓解。起始卡普拉珠单抗后中位4天达到血小板正常化（IQR 1.5-4.0）。并发症包括轻微出血（n = 1）和局部过敏反应（n = 1）。无患者出现 TTP 加重;在1-5年的随访中，两名患者（18%）复发。

图2 纵向绘制单个患者ADAMTS13活动。所示天数相对于开始卡普拉珠单抗(第0天) 记录卡普拉珠单抗治疗期间ADAMTS13的活性。ADAMTS13活性的机构参考范围<10 U/mL

总的来说，这是第一个用卡普拉珠单抗治疗的加拿大TTP患者的单中心队列。虽然它用于难治性疾病(45%的患者)或严重的终端器官损伤，但卡普拉珠单抗与低死亡率和无加重相关。尽管样本量小且缺乏对照，但数据表明，卡普拉珠单抗应用较早时疗效更好。同时还证明了基于ADAMTS13常规监测的普拉珠单抗停药至10%。他们的方法应该在更大规模的研究中得到验证，但可以在资源有限的情况下考虑。需要进一步的研究来评估卡普拉珠单抗的长期结果和成本效益，这将为未来的公共资金决策提供信息。

原始出处：

Tse B, Buchholz M, Pavenski K. Management of immune thrombotic thrombocytopenic purpura with caplacizumab: a Canadian, single-centre, real-world experience. Platelets. 2023 Dec;34(1):2157807. doi: 10.1080/09537104.2022.2157807. PMID: 36636834.