编译丨柯柯

近7万人在网上签署了一份请愿书，要求Biogen（渤健）向一名患者提供实验性肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物，但这家制药公司决定坚持不提供治疗。

本周二（3月23日），这名患者的丈夫在接受美国全国广播公司下属WCNC新闻频道采访时说：“他的妻子在渤健实验性药物3期临床试验入组结束后的几周内被诊断患有ALS，这是一种使人衰弱的、进行性疾病，可能在5年内达到晚期。”她的疾病的遗传形式是源于SOD1基因突变的ALS，而渤健正在开发的实验性药物tofersen正是针对这种类型的ALS，该药物是一种反义寡核苷酸，从Ionis Pharmaceuticals获得研发许可。

而渤健拒绝这名患者使用该药物的核心原因是为了日后更多患者的使用。渤健首席医疗官玛哈·拉德哈克里希南（Maha Radhakrishnan）医学博士在3月17日写给该患者的一封信中写道：“让tofersen惠及尽可能多的患者的最快方法是获得药物监管部门的批准。当然，这需要完成临床试验。目前提供单独使用tofersen的途径可能会阻碍我们完成这项研究的能力，从而危及数百名SOD1-ALS患者使用该药物，这项临床研究将确定tofersen是否有效和安全，之后公司将尽快寻求随后的监管批准。”

换言之，如果渤健将药物提供给未参与临床研究的患者，那么对于随机接受安慰剂治疗的受试者进行的研究是不公平的。

渤健研发主管艾·桑德罗克（Al Sandrock）医学博士在其公司网站上发布的一条关于试验治疗的信息中写道：只有在研究参与者不再使用安慰剂后，公司才会提供早期使用tofersen的机会。

桑德洛克指出：“在考虑更广泛的治疗途径时，我们不能忽视目前研究中的患者，不能让他们继续使用安慰剂的同时，向我们研究之外的人提供tofersen。在研究之外提供该药物将有可能无法完成研究，并有可能无法获得所有SOD1-ALS患者的访问权。”

目前，tofersen正在进行一项3期临床研究，对178名ALS以及有SOD1基因突变的患者进行对照研究。

渤健预计这项临床研究将在今年晚些时候公布结果。桑德洛克表示，如果结果是肯定的，公司则不需要进行更多的研究，渤健将立即为SOD1-ALS患者开设一个早期使用计划。

斯托克曼·莫列洛在本周三发表的一份声明中说：“我完全同意，所有参与临床试验的人都值得深深的感谢，因为他们都知道接受安慰剂治疗的风险，以及接受试验药物治疗可能发生的未知不良事件。”

ALS是一个困难的治疗领域，在这一领域中，显示出早期前景的药物可能没有任何益处，或者在以后的研究中对患者构成“不合理的风险”。渤健和其他制药商一样清楚这一点，因为它的最新ALS治疗药物dexpramipexole就在3期试验中失败了。

从那时起，该公司对ALS的治疗方法进行了“重组”，将重点从具有特定机制的药物（如抗炎药）转向了针对基因突变的药物（如tofersen）。在tofersen之后，渤健还有另外两个针对ALS的在研项目：一个是与Ionis制药合作研发的针对C9orF72基因突变的反义药物，另一个是阻断蛋白输出素1（XPO1）的药物。

虽然90%的ALS病例被认为是“非遗传性的”，但渤健认为，这些患者有潜在的遗传因素。渤健神经肌肉发育部门负责人托比·弗格森（Toby Ferguson）医学博士在之前的一次采访中说：“它希望把在SOD1和C9orF72研究中吸取的经验转化到其他ALS患者群体中。”

参考来源：Biogen holds firm on denying compassionate use for experimental ALS drug