近日，强生（JNJ）旗下罕见病药物开发公司Actelion宣布（Actelion于2017年6月被强生以300亿美元现金收购之后加入强生旗下杨森制药公司，旗下肺动脉高压治疗产品涵盖从WHO功能分级II级到IV级的疾病全过程），该公司波生坦分散片（全可利，英文品牌名Tracleer，通用名bosentan）（规格：32mg）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗儿童肺动脉高压（PAH），由此，Tracleer成为国内首个获批的儿童肺动脉高压患者用药。

       据了解，PAH是一种慢性、危及生命的疾病，其特征为患者心脏和肺部之间的动脉血管血压异常升高。儿童PAH患者临床症状缺乏特异性，其表现与年龄也有关，容易误诊。婴幼儿患者可出现低心排血量的表现，如纳差、生长发育迟缓、倦怠、多汗、气急、心动过速、易激惹等；部分婴幼儿患者出现阵发性哭吵，可能与胸痛有关；婴幼儿患者在用力后可出现发绀，可能与通过卵圆孔的右向左分流有关。在婴幼儿期后，儿童PAH患者的症状与成人PAH患者相似，最常见的症状是活动后气急和乏力；晕厥也是儿童PAH患者常见的表现。

      Tracleer是一种口服有效的内皮素受体拮抗剂（ERA），其通过阻断患者体内产生的额外内皮素的效应发挥作用，内皮素是人体内天然存在的一种化学物质，参与血液流动。然而，PAH患者体内的内皮素水平高于正常人。研究发现，过多的内皮素会导致血管收缩，导致血液流过收缩的血管更加困难，而这会影响心脏的正常运转。

      2001年，Tracleer正式上市，成为首个获批的PAH治疗药物，2017年9月，Tracleer 32mg分散片获得FDA批准上市，该药特征是一种刻痕片，药片可分散在一茶匙的水里，然后进行口服。这款新片剂的低剂量和刻痕线设计，可使医生根据PAH儿科患者的体重调整处方剂量。

      今年5月底，国家药品监督管理局药品审评中心发布《临床急需境外新药名单（第二批）》，Tracleer被纳入其中，被列为临床急需原因为罕见病用药，儿童用剂型，截至目前，Tracleer已在全球60多个国家上市。