再生障碍性贫血(AA)是一种罕见的免疫检查点抑制剂(ICIs)治疗后的免疫相关不良事件(irAEs)，其发生率和结局尚不清楚。因此，需要一些真实证据来进一步研究AA与irAEs相关的发病率和结果。

一研究团队利用TriNetX研究网络(TriNetXLLC.)进行了一项回顾性研究。TriNetX研究网络是一个综合研究数据库，收集了来自电子健康记录(EHR)、肿瘤登记和索赔的患者数据，共代表了超过1亿名个体患者(数据S1)。他们一共分析了52303例ICI治疗患者的电子健康记录数据库，发现77例(0.15%)AA病例，中位发病时间为126天(四分位数间范围58-363天)。

图1   (A)ICIs启动后AA的累积发生率。(B)从ICIs开始，倾向评分的总生存率——匹配的患者是否有AA。AA:再生障碍性贫血;CI，置信区间;HR，风险比;ICI，免疫检查点抑

在危险因素方面，使用双ICIs(HR2.27)和诊断肾细胞癌(HR1.44)与发生AA的风险增加独立相关；在ICI相关的AA治疗方面，60例(77.9%)患者接受全身糖皮质激素治疗，25例(32.5%)患者接受G-CSF治疗;说明AA最常用的治疗方法是全身性糖皮质激素治疗。

表1：AA患者的临床特点、处理及预后。缩略语:AA，再生障碍性贫血;ANC:绝对中性粒细胞计数;ATG，抗胸腺细胞球蛋白;G——CSF，粒细胞集落刺激因子;血红蛋白;ICI，免疫检查点抑制剂;Plt，血小板。

AA诊断后1年内共死亡37例，前120天OS急剧下降;中位OS为AA诊断后311天。与倾向评分匹配且无AA的患者相比，他们的OS明显更差(风险比1.72,95%置信区间1.19-2.50;P=0.003)。

在这项使用大型汇总EHR数据库的回顾性研究中，他们发现在ICI治疗后出现AA是罕见的事件，发生率小于0.5%。虽然使用全身类固醇治疗后，大部分患者的血细胞减少情况有所改善，并能够继续或恢复ICIs，但也有一部分患者出现了长期的血细胞减少，需要积极的治疗，如造血细胞移植。此外，患有AA的患者比没有AA的匹配患者的生存期更差，并且基线血红蛋白低于7g/dL与这种不利的生存有关。

总之，ICI相关的AA是一种罕见的与诊断后早期死亡相关的事件。系统的类固醇是最常用的治疗并且与反应相关，且几乎一半的患者能够继续或恢复ICIs。

 

原始出处：

Dasari S, Tse W, Wang J. Real-world evidence of incidence and outcomes of aplastic anaemia following administration of immune checkpoint inhibitors. Br J Haematol. 2023 Jul 16. doi: 10.1111/bjh.18985. Epub ahead of print. PMID: 37455367.