文|医药观澜

近日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液临床试验申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于预防血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的成年男性患者出血。新闻稿指出，BBM-H901是中国境内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV（腺相关病毒）基因治疗药物，同时也是一款全身给药的罕见病基因疗法。

截图来源：CDE官网

公开资料显示，信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，他拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。截至目前，信念医药已经获得来自启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本（CDG）等基金的超1.5亿美元投资。

BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。据介绍，BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用该公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。

自2019年起，BBM-H901注射液就开始了研究者发起的临床研究。临床研究数据显示，BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著，并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应，患者的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低。

来源：新浪医药。

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