作者：识林-蓝杉

在美国 FDA 加速批准备受争议的渤健（Biogen）阿尔茨海默新药之后，消费者倡导组织 — 公共公民（Public Citizen）于 6 月 16 日致信美国卫生部（HHS）部长 Xavier Becerra，呼吁其立即要求对 Aduhelm 的决定负有最大责任的 FDA 的三名高级官员辞职或撤职，包括 FDA 代理局长 Janet Woodcock、药品审评与研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 以及 CDER 神经科学办公室主任 Billy Dunn。

公共公民在信中写道，该批准“显示出惊人的对科学的无视，破坏了 FDA 批准新药的标准，是 FDA 历史上最不负责任和最恶劣的决定之一。”

“FDA 这一批准行动的主要受益者是渤健及其股东，毫无疑问，他们对销售公司定价过高但效果不佳的药物即将攫取的暴暴利感到欣喜若狂。FDA 不顾后果的批准对 FDA 作为一个以科学为基础的监管机构的信誉和对公众健康造成的损害，怎么强调都不为过。”

公共公民在信中一一列举了 FDA 对 Aduhelm 的审评和决策过程中的一系列缺陷：

(1) FDA 和渤健在分析关键临床试验数据方面前所未有的、不恰当的密切合作，危险地损害了 FDA 对该药审评的独立性和客观性。

去年 12 月，公共公民就曾因为 FDA 与渤健“前所未有的”合作有着“极端的热情”，“危险地损害了”FDA 高级人员和临床审评人员的独立性和客观性而要求 FDA 调查工作流程并要求 FDA 暂时罢免 Billy Dunn 以及相关审评人员并调查 Dunn 与渤健高管之间的关系。

(2) 批准基于未经验证的替代终点（大脑中淀粉样蛋白斑块的减少），并错误地声称这种减少有望带来阿尔茨海默病临床衰退的减缓。有关将有毒蛋白质斑块确定为认知障碍根本原因的淀粉样蛋白假说尚未得到证实。目前尚不清楚淀粉样斑块以及 τ 蛋白缠结是阿尔茨海默症的原因还是后果。

(3) 未能将 FDA 外周和中枢神经系统（PCNS）药物专家顾问委员会深思熟虑的、基于科学的意见和建议充分整合到批准决定中，并且没有在使用加速批准路径之前寻求委员会的额外建议。

自 6 月 7 日 Aduhelm 获得批准以来，专家顾问委员会的三名成员已经辞任，并且均公开表达了对 FDA 官员的失望。他们一再重申对 FDA 批准标准的担忧。他们认为，为了安抚数百万要求获得任何可能对抗这种疾病的治疗药的患者及其家属，FDA 牺牲了自己的批准标准。

(4) 尽管是在仅招募轻度阿尔茨海默病患者的临床试验中评估的该药的安全性和有效性，但 FDA 仍批准该药用于所有类型的阿尔茨海默病患者。FDA 未对处方设置限制的原因之一可能是没有简单的方法区分轻度和中度患者。但结果是，医生可能面对更广泛地开药的压力。

与此同时 , 被公共公民称为“高得离谱的”每年 56,000 美元的标价也引发了包括一些国会议员在内的人们的惊愕。上周末，阿尔茨海默病协会认为成本“根本无法支撑”，尽管该协会去年从渤健获得 275,000 美元的资助 , 并从与渤健合作开发和商业化 Aduhelm 的卫材那里获得了 250,000 美元的资助。虽然阿尔茨海默药协会在今年春天曾公开倡导 FDA 批准该药，但该协会也告知其支持者，尽管 FDA 批准的标签很广泛，但这种药并不适合所有阿尔茨海默病患者。

来源：新浪医药。