“如同世界上没有完全相同的两片树叶一样，世界上也没有完全相同的两个红斑狼疮患者。”多年来，因为红斑狼疮的百变病征以及复杂的发病机制，这一领域的医学治疗一直面临着巨大挑战，新药研发也举步维艰。

好在，新的曙光来临。

2021年3月，荣昌生物制药(烟台)股份有限公司（下称：荣昌生物）正式宣布：全球首个用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的“双靶”一类生物新药——泰它西普(商品名：泰爱®)在我国附条件上市，这是继2019年贝利尤单抗在我国获批上市之后，该领域60年来全球获批的第二款生物制剂，也是首款国产双靶点生物新药。

泰它西普上市会

泰它西普的问世意味着无数饱受SLE反复困扰的患者迎来新的战“狼”武器，同时也标志着我国在治疗SLE领域走在了世界前列。

那么，

究竟什么是系统性红斑狼疮?

为什么多年来该领域的研究难以突破？

泰它西普问世，为SLE患者带来哪些福音？

还有多少SLE患者需要被满足？如何更快被满足？

泰它西普为全球SLE治疗领域做出了哪些创新突破？

未来还有哪些潜力和进步空间？

……

带着这些疑问，新浪医药特别邀请了北大人民医院风湿免疫科主任医师张学武教授、第二军医大学附属长海医院风湿免疫科主任医师赵东宝教授为我们做了专业解答。

什么是系统性红斑狼疮？

北大人民医院 张学武教授

据北大人民医院张学武教授介绍：“红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病，系统性红斑狼疮是红斑狼疮最常见（占70%）、也是最为严重的一型，病变累及多器官和系统，其中75%的SLE患者会出现肾脏损伤，病情严重时会危及生命。与普通人群相比，SLE患者的全因死亡率增加了2.6倍。同时SLE容易反复复发、难以治愈，又被称为‘不死的癌症’。”

此外，对于红斑狼疮的危害，张学武教授还补充到：“红斑狼疮是风湿病里面影响最大、死亡率最高的疾病，除了疾病本身，这个病还给患者及其家庭带来巨大的精神压力。特别是SLE的好发人群是青年女性，很多患者因为得了这个病不敢结婚，不敢生孩子，饱受歧视……在身体和精神上都受到巨大折磨。”

据悉，系统性红斑狼疮临床表现复杂，会出现面部蝶形红斑、口腔溃疡、关节痛、头痛、脱发、发热、光过敏、雷诺现象等，每个患者的病情千差万别，病因至今未明，目前只能推测会受到遗传因素、环境因素、雌激素水平等各种因素相互作用的刺激。

正是因为病因未明，也导致了这一领域多年来的医学研究难以突破。

临床需求亟待满足 “双靶”治疗新武器应运而生

根据《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》，目前全球约有患者500万人，其中中国大陆地区SLE患者群超过100万，患病率约为70/10万人，高居世界第二。

然而长期以来，庞大的患者人群面对的却是有限的医疗手段。

第二军医大学附属长海医院 赵东宝教授

对此，第二军医大学附属长海医院赵东宝教授表示：“在生物制剂问世之前，临床上用于治疗系统性红斑狼疮的药物主要包括糖皮质激素（泼尼松、氢化可的松、倍他米松）、免疫抑制剂（环磷酰胺）、抗疟药（羟氯喹）及生物制剂等。这些药物常常伴有不良反应，特别是临床常用的糖皮质激素长期使用会对人体产生一定危害。”

“几乎一提激素、免疫抑制剂，患者就直皱眉头，可是我们也没有办法。传统医疗手段的疗效、安全性并不能满足医生的要求，也不能满足患者的要求，但却长时间都难以改变。”

好在，这一领域多年来无新药问世的尴尬局面近年来终于逐渐被打破。

2011年，贝利尤单抗被FDA批准上市，这是自1955年羟氯喹获批以来，FDA50多年来批准上市的首个SLE新药，掀开了生物制剂进入SLE临床治疗的新篇章。随后，2019年贝利尤单抗进入中国，为中国SLE带来全新选择。

紧接着，时隔1年多，中国SLE患者再次迎来巨大福音。

2021年3月，我国原创重磅生物制剂——荣昌生物的泰它西普正式在中国附条件上市，作为一款具有新靶点、新结构、新机制特点的新药，泰它西普为全球SLE医学领域带来无限新希望。

据赵东宝教授介绍，和传统药物相比，作为一款大分子药物，泰它西普最大的优势是通过细胞代谢，而不是通过肝肾代谢，因此显著降低了传统药物最致命的缺点——副作用。从临床数据上看，泰它西普相比安慰剂（79.2% vs 32.0%）对SRI的改善程度相较于传统的治疗手段以及贝利尤单抗呈现出了明显优势。

此外，在赵东宝教授看来，泰它西普最大的特点是在于“双靶点”设计。与仅仅针对BLyS的贝利尤单抗不同，泰它西普能同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子。BLyS和APRIL均是B淋巴细胞分化成熟的关键因子，抑制BLyS/APRIL能更加有效地降低机体免疫反应，达到治疗自身免疫疾病的目的。

“形象一点比喻，双靶点的意思就像是你在攻击对手时既用手给了他一拳，又用脚踢了他一下，这样一来，对手就更容易被击倒。”说到此，赵东宝教授由衷地感叹泰它西普成功的实验设计背后研究团队多年来坚持不懈的研究精神。

毫无疑问，作为一个全球真正意义上具有新机制、新靶点、新结构的first-in-class药物，泰它西普双靶点的研发难度比单靶点困难许多。

此外，由于泰它西普对于B淋巴细胞的良好作用，多年来参与泰它西普临床试验的赵东宝教授还表示：“未来，泰它西普还有潜力用于其它多种拥有巨大未满足临床需求的自身免疫适应症，如治疗IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、多发性硬化症和重症肌无力等领域。目前，这些领域的相关试验已经启动，其中多个适应症还将启动全球多中心临床研究……”

提升患者可及性，专家呼吁早进医保

新药问世打破了医学领域“缺医少药”的尴尬局面，但是如何实现患者的“药物可及”，对于每一款新药而言，还有很长的路要走。

由于SLE需要长期治疗，因此价格因素极为关键。

据新浪医药最新获悉，目前泰它西普零售单价为2586元/支，且在早享福利和患者援助项目（PAP）下，全年治疗费用为78951元，平均每支822元，对于患者而言，仍是一笔不小的负担。

对于如何更进一步提升患者药物可及性，张学武和赵东宝两位教授均表示，创新药经过漫长研究而问世，前期耗费了大量的研发资金，再加之生物药具有硬成本高的特点，因此最初定价上很难便宜。我们期待除了可以通过公益活动提高患者可及性外，这类创新药还能够尽快纳入医保，让更多患者获益。

此外，值得关注的是，目前泰它西普已经呈现出一定的疗效优势，如果患者恢复效果好，后续治疗费用也会相应减少，其疾病预后也能节省一定开支。

“整体而言，不管是疗效还是价格，我们对于系统性红斑狼疮患者的治疗还有着非常大的未尽之需，需要政府、企业、机构各方的携手努力。我们期待未来泰它西普能够更快、更好地造福我国乃至全球更多的患者，同时我们也期待泰它西普能够在靶向精准的优势上，进一步做到疾病精准”，最后，赵东宝教授总结到。

来源：新浪医药。